バイオテクノロジー企業Compass Pathwaysが開発するシロシビン治療薬「COMP360」が、治療抵抗性うつ病（TRD）の治療薬として商業化を9〜12ヶ月前倒しすることを発表しました。この記事では、臨床試験の成功、FDA承認への道筋、そしてサイケデリック療法が切り開く新しいメンタルヘルス治療の可能性について紹介します。

COMP360が治療抵抗性うつ病治療の新時代を開く

Compass Pathways社が2025年11月に発表した内容によると、同社の合成シロシビン治療薬「COMP360」の商業化スケジュールが大幅に前倒しされることになりました。これは第3相臨床試験での成功と米国食品医薬品局（FDA）との建設的な協議の結果であり、治療抵抗性うつ病に苦しむ患者にとって画期的な進展と言えるでしょう。

COMP360は、既存の抗うつ薬が効かない患者に対して、これまでの臨床試験では、たった1回の投与で統計的に有意かつ臨床的に意味のある症状改善を示しています。従来の抗うつ薬が毎日の服用を必要とし、効果が現れるまで数週間かかるのに対し、シロシビン療法は投与後数週間にわたって持続的な効果をもたらす可能性があります。

第3相臨床試験の画期的な成果

COMP005試験では、主要評価項目である6週間時点での症状改善において、統計的有意な結果が得られました。この成功を受けて、同社は第2の第3相試験であるCOMP006の登録を完了し、585名の患者が参加しています。これほど大規模なサイケデリック療法の臨床試験は前例がなく、科学的エビデンスの強固な基盤を築いています。

臨床試験の詳細とデータ公開スケジュール

Compass Pathways社の臨床開発プログラムは、慎重かつ包括的に設計されています。現在実施中のCOMP005試験の26週間データ（パートB）とCOMP006試験の9週間データ（パートA）は2026年第1四半期に同時公開される予定とのこと。これにより、短期的効果と長期的な持続性の両方を評価できるようになります。

さらに、COMP006試験の26週間データは2026年第3四半期初めに発表される予定で、これによってシロシビン療法の長期的な安全性と有効性についてより完全な理解が得られると思われます。これまでの臨床試験では予期しない安全性の問題は報告されておらず、治療の忍容性も良好であることが確認されています。

PTSDへの適用も視野に

COMP360の可能性は治療抵抗性うつ病にとどまりません。同社は心的外傷後ストレス障害（PTSD）に対する後期段階の臨床試験設計も最終化しており、FDAからのフィードバックを考慮に入れています。2024年に発表された第2相試験（22名参加）では、COMP360が概ね良好に忍容され、単回投与後に症状の迅速かつ持続的な改善が観察されました。この知見は2025年9月のJournal of Psychopharmacology誌に掲載されています。

シロシビン療法の作用メカニズムと科学的基盤

シロシビンがなぜ効果的なのかを理解するには、脳の神経可塑性について知る必要があります。神経可塑性とは、脳が新しい神経接続を形成し、既存の接続を再編成する能力のことです。うつ病患者の脳では、否定的な思考パターンが固定化され、柔軟性が失われていると考えられています。

シロシビンは脳内のセロトニン2A受容体に作用し、一時的に脳の活動パターンを大きく変化させます。これは凍り付いた湖の氷を溶かすようなもので、硬直した神経回路が一時的に「解凍」され、新しいつながりを形成しやすくなります。この神経可塑性の向上により、患者は長年固定化されていた否定的な思考パターンから抜け出し、より適応的な認知や感情の処理方法を獲得できる可能性があります。

心理療法との統合アプローチ

重要なのは、COMP360が単なる薬物治療ではないという点です。治療プロトコルには、投与前の準備セッション、投与中の心理的サポート、そして投与後の統合セッションが含まれています。この包括的なアプローチは、「セットとセッティング」という概念に基づいています。つまり、患者の心理状態（セット）と治療環境（セッティング）が治療効果に大きく影響するということです。

規制当局との協力と承認への道筋

Compass Pathways社は2025年9月にFDAとタイプBミーティングを開催し、COMP360のTRDに対するNDA（新薬承認申請）提出戦略について議論しました。この会議は極めて建設的であり、ローリング申請の可能性を含む加速承認シナリオについて前向きな意見交換が行われたとのことです。

ローリング申請とは、完全なデータパッケージが揃う前に、完成した部分から順次提出できる制度のことです。これにより、通常の承認プロセスよりも大幅に時間を短縮することが可能です。FDAがこの選択肢を示唆したことは、COMP360の治療的価値が高く評価されている証拠といえるでしょう。

国際的な規制支援

さらに、米国だけでなく、英国でもCOMP360は革新的ライセンシング・アクセス（ILAP）の指定を受けています。また、FDAからは画期的治療薬（ブレークスルー・セラピー）の指定も取得しており、これは既存治療よりも大幅な改善が期待できる治療法に与えられる特別なステータスです。これらの指定により、規制当局との緊密な協力関係が構築され、開発プロセスが加速されています。

まとめ：メンタルヘルス治療の新たな地平

COMP360の商業化前倒しは、サイケデリック療法が研究段階から実臨床へと移行する歴史的転換点を示しています。既存の抗うつ薬が効かない患者は全うつ病患者の約30〜40%に上るとされ、この「治療抵抗性うつ病」は深刻な社会的課題となっています。

シロシビン療法が承認されれば、数十年ぶりに全く新しい作用機序を持つうつ病治療が登場することになります。単回または少数回の投与で持続的な効果が得られる可能性は、患者の生活の質を劇的に改善し、医療システムの負担も軽減するでしょう。今後数年間で公開されるデータが、この革新的治療法の真の価値を明らかにしていくことが期待されます。

Compass Pathways. (2025, November 4). Compass Pathways announces third quarter 2025 financial results and business highlights including acceleration of commercial launch plans by 9-12 months [Press release]. https://www.compasspathways.com

本記事は情報提供のみを目的としており、医療アドバイスではありません。
精神的・身体的な問題を抱えている方は、必ず医療専門家にご相談ください。
また、日本国内でのサイケデリック物質の所持・使用は法律で禁止されています。